วิธีที่บริษัทหนึ่งพยายามให้ความหวังแก่ผู้ป่วยมะเร็งด้วยการรักษาที่มีประสิทธิภาพมากขึ้นแวลูวอล์คจดหมายกองทุนเฮดจ์ฟันด์ การประชุม และอื่นๆ ในไตรมาสที่ 4 ปี 2021มะเร็งเป็นหนึ่งในโรคที่ซับซ้อนและยากต่อการรักษามากที่สุด และในปี 2563 มีการคาดการณ์ว่าจะมีผู้ป่วยมะเร็งรายใหม่มากกว่า 1.8 ล้านรายในสหรัฐอเมริกาเพียงแห่งเดียว และผู้ป่วยมากกว่า 600,000 รายจะเสียชีวิตจากโรคนี้ ด้วยเหตุนี้
การค้นหาวิธีการรักษามะเร็งที่มีประสิทธิภาพจึงยังคงเป็นหนึ่ง
ในความสำคัญสูงสุดในแวดวงวิทยาศาสตร์และการแพทย์
แม้ว่าการบำบัดด้วยยีนจะประสบความสำเร็จอย่างมากมายในโรคหายาก แต่จนถึงปัจจุบันความสำเร็จของการบำบัดด้วยยีนในผู้ป่วยกลุ่มใหญ่ เช่น มะเร็ง ก็ยังเป็นเรื่องที่เข้าใจยาก การบำบัดด้วยยีนที่ประสบความสำเร็จบางอย่างเหล่านี้สำหรับโรคหายากมีเป้าหมายที่ยีนที่มีข้อบกพร่องเฉพาะที่เป็นสาเหตุของโรค เมื่อพูดถึงโรคมะเร็ง อาจมีปัจจัยหลายอย่างที่ทำให้เกิดโรคได้
วิธีการรักษาด้วยยีนบำบัดที่มีแนวโน้มแนวทางหนึ่งภายใต้การพัฒนาสำหรับโรคมะเร็งได้แนะนำผู้ป่วยที่เรียกว่า “ยีนต้านมะเร็ง” ที่ขาดหายไปหรือพบในผู้ป่วยในปริมาณน้อย เป้าหมายคือเพื่อปรับปรุงประสิทธิภาพของยา เพิ่มคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย และให้ผู้ป่วยมีโอกาสชนะการต่อสู้กับโรคมะเร็งได้ดีขึ้น
Rodney Varner ประธานกรรมการ ประธาน และซีอีโอของ Genprex บริษัทยีนบำบัดระยะทางคลินิกที่มุ่งเน้นการพัฒนายีนบำบัดแบบใหม่สำหรับผู้ป่วยจำนวนมาก ซึ่งรวมถึงโรคมะเร็ง อภิปรายว่ายีนบำบัดสามารถปฏิวัติ การรักษา มะเร็ง ได้ อย่างไร และสิ่งที่บริษัทกำลังดำเนินการเพื่อสร้าง นั่นคือความเป็นจริง
ถาม: ยีนบำบัดคืออะไรและทำงานอย่างไร?
ตอบ: โดยทั่วไปแล้วยีนบำบัดคือการใช้ยีนบำบัดเพื่อรักษาโรค มีประโยชน์ในโรคที่มียีนเฉพาะที่ทำให้เกิดโรค หรือยีนที่ควรจะยับยั้งโรคหายไปหรือทำงานไม่ถูกต้อง
ในการบำบัดด้วยยีน มีการใช้กลไกการนำส่งเพื่อส่งยีนที่ขาดหายไปหรือมีข้อบกพร่องเข้าไปในเซลล์เพื่อให้การทำงานของยีนนั้นได้รับการฟื้นฟู ที่ Genprex สารที่ออกฤทธิ์ในยีนบำบัดของเราภายใต้การพัฒนาเพื่อรักษามะเร็งปอดที่ไม่ใช่เซลล์ขนาดเล็กคือยีนต้านเนื้องอกที่เรียกว่า TUSC2 ซึ่งพบว่าหายไปหรือขาดหายไปประมาณ 84% ของมะเร็งปอดที่ไม่ใช่เซลล์ขนาดเล็ก ซึ่งประกอบขึ้นเป็น ส่วนใหญ่อย่างท่วมท้นของมะเร็งปอดทั้งหมด
ถาม: ข้อ จำกัด ทางประวัติศาสตร์ของการบำบัดด้วยยีนมีอะไรบ้าง?
ตอบ: นักวิทยาศาสตร์พยายามพัฒนาการบำบัดด้วยยีนให้ประสบความสำเร็จมาเป็นเวลากว่า 30 ปีแล้ว เกือบทั้งหมดใช้ไวรัสเพื่อส่งยีนไปยังเป้าหมาย สิ่งที่ทำคือไวรัสตามธรรมชาติ เช่น ไวรัสหวัด ถูกทำให้เป็นกลางและทำให้เป็นกลาง ดังนั้นมันจะไม่ทำซ้ำ และ DNA จะถูกห่อหุ้มไว้ในไวรัสที่เจาะออกนี้ มันถูกฉีดเข้าไปในหรือบริเวณใกล้เคียงกับเนื้องอกมะเร็งของผู้ป่วย ซึ่งจะนำพาสารพันธุกรรมเข้าไปในเซลล์ ดังนั้น DNA ที่ใช้ในการรักษาจึงเข้ามาแทนที่หรือเสริม DNA ที่ขาดหายไปในเนื้องอก
มีข้อ จำกัด ร้ายแรงในการส่งยีนที่เป็นปัญหาไปยังเนื้องอก การเป็นไวรัส
ร่างกายโดยทั่วไปจะมีปฏิกิริยาทางภูมิคุ้มกันต่อมัน ในอดีต ปฏิกิริยาภูมิคุ้มกันหลายอย่างเหล่านี้ร้ายแรง ในหลายกรณี การบำบัดด้วยยีนไวรัสสามารถให้เพียงครั้งเดียว เนื่องจากผู้ป่วยสร้างภูมิคุ้มกันที่อาจเป็นอันตรายหลังจากให้ยาหลายครั้ง
นอกจากนี้ การบำบัดด้วยยีนไวรัสในมะเร็งยังทำได้โดยการฉีดเข้าไปในก้อนมะเร็งโดยตรงหรือบริเวณใกล้เคียง ดังนั้นไวรัสจึงถูกนำขึ้นโดยเซลล์มะเร็งในก้อนมะเร็ง เพื่อหลีกเลี่ยงผลข้างเคียง การบำบัดด้วยยีนจะไม่แพร่กระจายไปทั่วร่างกาย แต่นั่นหมายถึงการรักษาเฉพาะเนื้องอกที่กำหนดเป้าหมายโดยตรงเท่านั้น การใช้ยีนบำบัดด้วยวิธีนี้ เนื้องอกระยะแพร่กระจายจะไม่สามารถรักษาได้ และเนื้องอกที่ไม่ปรากฏชื่อใดๆ จะไม่ได้รับการรักษา นอกจากนี้ เนื้องอกบางชนิดไม่สามารถรักษาได้ด้วยเข็ม เช่น เนื้องอกในไขสันหลังหรือในสมอง Genprex ได้พัฒนายีนบำบัดโดยใช้ระบบนำส่งที่เราเชื่อว่าจะเอาชนะข้อจำกัดเหล่านี้ได้
ถาม: วิธีการของ Genprex แตกต่างจากการรักษาด้วยยีนอื่นอย่างไร?
ตอบ: เราได้พัฒนายีนบำบัดที่ใช้ระบบการนำส่งอนุภาคนาโนไขมันที่ไม่ใช่ไวรัสแบบใหม่ที่ไม่ใช่ไวรัส แทนการใช้ไวรัส เราใช้อนุภาคนาโนของไขมันเพื่อห่อหุ้มDNAของยีนต้านมะเร็ง TUSC2 แล้วฉีดเข้าไปในเส้นเลือดดำของผู้ป่วย แทนที่จะใช้เข็มฉีดเข้าไปในเนื้องอก ดังนั้นยีนบำบัดจึงหมุนเวียนไปทั่วระบบของผู้ป่วยและยึดติดกับเนื้องอกไม่ว่าจะอยู่ที่ไหน พบ. การบำบัดด้วยยีนของเราช่วยฟื้นฟูความสามารถของเซลล์ในการต่อสู้กับเนื้องอก ยีนบำบัดของเราไม่สร้างการตอบสนองของภูมิคุ้มกันต่อไวรัส และแสดงให้เห็นประวัติความปลอดภัยที่น่าพอใจในผู้ป่วยมากกว่า 50 รายที่รับการรักษาในการทดลองทางคลินิกครั้งก่อนของเรา
อนุภาคนาโนของไขมันถูกใช้ในยาสำหรับโรคอื่นๆ แต่เราเป็นคนแรกที่ใช้มันในการบำบัดด้วยยีนสำหรับมะเร็งในมนุษย์ โดยพื้นฐานแล้ว อนุภาคนาโนของลิพิดคือโมเลกุลไขมันที่ได้รับการออกแบบทางวิศวกรรมให้มีขนาดที่แน่นอน มีพลาสมิดที่มี DNA ที่ใช้รักษาโรคซึ่งห่อหุ้มอยู่ในอนุภาคนาโนของไขมัน ซึ่งผสมลงในสารละลายของเหลวและฉีดโดย IV พวกมันยังมีประจุไฟฟ้าซึ่งเป็นประจุที่ตรงกันข้ามกับเซลล์มะเร็ง ดังนั้นพวกมันจึงถูกดึงดูดเข้าหาพวกมัน อนุภาคนาโนของลิพิดนำพา DNA ไปทั่วร่างกาย ปกป้อง DNA ไปตลอดทาง และประจุไฟฟ้าจะดึงดูดอนุภาคนาโนไปยังเนื้องอก ซึ่งพวกมันจะถูกพาขึ้นไปโดยเนื้องอกในอัตราสูงถึง 33 เท่าของที่อยู่ในเซลล์ปกติ .
Credit : สล็อต
